USO DE SECUENCIAS REGULATORIAS PARA LA EXPRESION TRANSITORIA ESPECIFICA EN CELULAS DETERMINADAS DE MANERA NEURONAL.

Resumen:

Uso de una secuencia reguladora seleccionada del grupo que consiste en

(a) secuencias reguladoras que comprenden la secuencia de nucleótidos mostrada en SEQ ID NO: 1, mostrada en SEQ ID NO: 2, mostrada en SEQ ID NO: 3 o mostrada en SEQ ID NO: 4;

(b) secuencias reguladoras que comprenden la secuencia de nucleótidos contenida en la inserción del clon DSM 15111 y obtenible mediante amplificación usando dos oligonucleótidos que tienen las secuencias indicadas en SEQ ID NO: 9 y SEQ ID NO: 10;

(c) secuencias reguladoras que comprenden al menos una secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO: 1 de la posición 1166 a 1746, de la posición 1166 a 2049, de la posición 1785 a 1843 o de la posición 1953 a 2775;

(d) secuencias reguladoras que comprenden al menos una secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO: 2 de la posición 529 a 1079, de la posición 529 a 1390, de la posición 1118 a 1175 o de la posición 1291 a 2137;

(e) secuencias reguladoras que comprenden al menos una parte funcional de una secuencia de (a) a (d) en donde dicha parte funcional produce expresión específica en células determinadas neuronales proliferativas;

(f) secuencias reguladoras que producen expresión específica en células determinadas neuronales proliferativas que comprenden una secuencia de nucleótidos que es al menos el 75% idéntica a una secuencia definida en (a) a (d) o que comprende una secuencia de nucleótidos que es al menos el 78% idéntica a la secuencia de nucleótidos mostrada en SEQ ID NO: 1 de la posición 1166 a 1746 o de la posición 1166 a 2049 o a la secuencia de nucleótidos mostrada en SEQ ID NO: 2 de la posición 529 a 1079 o de la posición 529 a 1390, que comprende una secuencia de nucleótidos que es al menos el 82% idéntica a la secuencia de nucleótidos mostrada en SEQ ID NO: 1 de la posición 1785 a 1843 o a la secuencia de nucleótidos mostrada en SEQ ID NO: 2 de la posición 1118 a 1175 o que comprende una secuencia de nucleótidos que es al menos el 75% idéntica a la secuencia de nucleótidos mostrada en SEQ ID NO: 1 de la posición 1953 a 2775 o a la secuencia de nucleótidos mostrada en SEQ ID NO: 2 de la posición 1291 a 2137; y

(g) secuencias reguladoras que comprenden una secuencia de nucleótidos que hibrida en condiciones rigurosas de hibridación con una hebra complementaria de la secuencia reguladora definida en (a) a (f) y que produce expresión específica en células determinadas neuronales proliferativas, para la expresión temprana, transitoria de un secuencia de nucleótidos heteróloga en células determinadas neuronales siempre que no se modifique la identidad genética de la línea germinal de seres humanos y en donde dichas células no son células troncales embrionarias humanas.

Solicitante: F. HOFFMANN-LA ROCHE AG.

Nacionalidad solicitante: Suiza.

Dirección: GRENZACHERSTRASSE 124,4070 BASEL.

Inventor/es: COUILLARD-DESPRES,SEBASTIEN, KARL,CLAUDIA, KUHN,HANS-GEORG, AIGNER,LUDWIG.

Fecha de Publicación de la Concesión: 8 de Marzo de 2010.

Fecha Concesión Europea: 21 de Octubre de 2009.

Clasificación Internacional de Patentes: C12N15/85 (....para células animales [5]), C12N15/85A3, A01K67/027M4.

Clasificación PCT: A61K48/00 (Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica [5]), C12N15/85 (....para células animales [5]), C12N5/10 (.Células modificadas por introducción de material genético extraño, p. ej. células transformadas por virus [5]), C12N15/63 (..Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión [5]), A01K67/027 (.Nuevas razas de vertebrados [5]).

Clasificación antigua: A61K48/00 (Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica [5]), C12N15/85 (....para células animales [5]), C12N5/10 (.Células modificadas por introducción de material genético extraño, p. ej. células transformadas por virus [5]), C12N15/63 (..Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión [5]), A01K67/027 (.Nuevas razas de vertebrados [5]).

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