TERAPIA DE REGULACION GENICA QUE COMPRENDE FERRITINA.

Resumen: Uso de (i) ferritina H que es capaz de unirse al promotor del gen de la ß- globina en -150 pares de bases del sitio de comienzo de la transcripción (ii) oligonucleótidos de sentido contrario específicos para el gen que codifica la proteína de la familia de la ferritina distinta de la ferritina H y que reprime la expresión de dicha proteína de familia de la ferritina, o (iii) un gen que codifica la ferritina H como se ha definido anteriormente en (i) para la fabricación de un medicamento para el tratamiento de una enfermedad de células falciformes de una ß-talasemia, en el que el medicamento no es para terapia génica mediante la modificación de la línea germinal.

Solicitante: BROYLES, ROBERT H.
FLOYD, ROBERT A.

Nacionalidad: US

Inventor/es: BROYLES, ROBERT H.. FLOYD, ROBERT A

Fecha de Publicación de la Concesión: 01/04/2007

Fecha Solicitud PCT: 01/11/2001

Fecha Concesión Europea: 09/08/2006

Clasificación Principal: C12N9/02

Clasificación PCT: A61K48/00, C07K14/47, C12N9/02, A61K38/44

Países PCT: AT, BE, CH, DE, DK, ES, FR, GB, GR, IT, LI, LU, NL, SE, MC, PT, IE, SI, FI, RO, CY, EPO, LT, LV, MK, AL