11 patentes, modelos y diseños de AMICUS THERAPEUTICS, INC

  1. 1.-

    Método para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer utilizando chaperonas farmacológicas para aumentar la actividad de gangliosidasas

    (07/2015)

    Una chaperona farmacológica para uso en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, en donde la chaperona farmacológica se une selectivamente a y estabiliza una gangliosidasa seleccionada del grupo que consiste en ß- hexosaminidasa A, ß-hexosaminidasa B y ß-hexosaminidasa S; y en donde la chaperona farmacológica se selecciona de: N-butil-desoxigalactonojirimicina (NB-DGJ) N-acetil-glucosamina-tiazolina (NGT) 2-acetamido-1,2-didesoxinojirimicina (AdDNJ) 2-acetamido-2-desoxinojirimicina (ADNJ) 6-acetamido-6-desoxicastanospermina Pirimetamina 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (LABNAc) N-bencil 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol...

  2. 2.-

    Método para predecir la respuesta al tratamiento farmacológico con chaperona de enfermedades

    (04/2015)

    Una chaperona farmacológica específica para α-Gal A para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Fabry en un paciente que expresa una forma mutante de α-Gal A y que se ha determinado que responde al tratamiento con una chaperona farmacológica específica, donde se determina que el paciente responde al tratamiento con la chaperona farmacológica específica para α-Gal A mediante un método que comprende a. sembrar unas primeras y segundas células huésped en un recipiente de ensayo; b. poner en contacto las primeras células huésped con la chaperona farmacológica específica para α-Gal A; y c. comparar...

  3. 3.-

    Purificación de imino- y amino-azúcares

    (02/2015)

    Un método para la purificación de una D-1-desoxigalactonojirimicina bruta contaminada con compuestos que contienen metal alcalino o alcalinotérreo, que comprende: (a) mezclar D-1-desoxigalactonojirimicina con una solución que tiene al menos 35% de ácido clorhídrico o con cloruro de hidrógeno gaseoso hasta saturación; (b) separar la sal cloruro del compuesto que contiene metal alcalino o alcalinotérreo en el que la sal cloruro es un sólido; y (c) cristalizar la D-1-desoxigalactonojirimicina por adición de un disolvente miscible...

  4. 4.-

    Agentes terapéuticos para prevenir y/o tratar trastornos degenerativos del sistema nervioso central

    (06/2014)

    Un agente terapéutico que es 5-(fluorometil)piperidin-3,4-diol o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo; o 5-(clorometil)piperidin-3,4-diol o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo; o cualquier combinación de dos o más de los mismos, para uso en la prevención y/o tratamiento de un trastorno degenerativo del sistema nervioso central en un paciente con riesgo de desarrollar o diagnosticado con el mismo.

  5. 5.-

    Nuevo método para preparar isofagomina y sus derivados

    (06/2014)

    Un método para preparar isofagomina o sus sales con HCl, HBr, HClO4, H3PO4, H2SO4 o un ácido carboxílico, que comprende: i. proteger el grupo hidroxilo anomérico de la D- -arabinosa haciéndolo reaccionar con un alcohol seleccionado entre alcohol bencílico, un alcohol metoxibencílico, un alcohol clorobencílico, difenilmetanol, metanol, etanol, isopropanol y alcohol ciclohexilmetílico para formar un glucósido; ii. proteger los grupos 2- y 3-hidroxilo mediante una reacción de dicho glucósido con una 1,2-diona tal como 1,2- butanodiona, 2,3-butanodiona, 1,2-ciclohexanodiona, 1,2-difeniletanodiona o 9,10-fenantrenoquinona, o un dimetilacetal de los mismos, para formar un derivado de arabinosa triprotegido; iii....

  6. 6.-

    Tratamiento de trastornos del SNC asociados con mutaciones en genes que codifican enzimas lisosómicas

    (05/2014)

    Isofagomina para uso en la prevención o tratamiento de un individuo predispuesto o que tiene enfermedad de Parkinson o parkinsonismo, en el que el individuo es heterocigoto u homocigoto para una mutación en un gen que codifica glucocerebrosidasa.

  7. 7.-

    Opciones de tratamiento para la enfermedad de Fabry

    (03/2014)

    Desoxigalactonojirimicina para uso en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, caracterizado por que la 1- desoxigalactonojirimicina se administra a un paciente con la enfermedad de Fabry en una cantidad de 150 mg una vez cada dos días.

  8. 8.-

    Derivados de hidroxipiperidina para tratar la enfermedad de Gaucher

    (04/2013)

    Un compuesto de fórmula I:**Fórmula** en la que: A es un carbono; B es un hidrógeno; R1 es un hidrógeno; R2 es un alquilo C1-C6 opcional; R5 es un hidroximetilo; y L es un alquilo C1-C12 o arilo; y sales farmacéuticamente aceptables del mismo.

  9. 9.-

    Método para el tratamiento de trastornos neurológicos mejorando la actividad de beta-glucocerebrosidasa

    (05/2012)

    Isofagomina o sal de la misma para ser usada en el tratamiento de un individuo que tiene o que está en riesgo dedesarrollar una alfa-sinucleinopatía, en la que el individuo no tiene una mutación en un gen que codifica ß-glucocerebrosidasa

  10. 10.-

    Tinción con ácido peryódico-Schiff y detección en el campo infrarrojo

    (03/2012)

    Un método para detectar polisacáridos en una muestra biológica, método que comprende someter la muestra atinción con Ácido Peryódico-Schiff seguido por detección de la luz emitida en el campo infrarrojo.

  11. 11.-

    SAL TARTRATO DE ISOFAGOMINA Y MÉTODOS DE USO

    (09/2011)

    Sal de ácido tartárico de isofagomina (tartrato de isofagomina) con la estructura química representativa siguiente: en donde n es 1 ó 2