11 patentes, modelos y diseños de AMICUS THERAPEUTICS, INC

  1. 1.-

    Una chaperona farmacológica para uso en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, en donde la chaperona farmacológica se une selectivamente a y estabiliza una gangliosidasa seleccionada del grupo que consiste en ß- hexosaminidasa A, ß-hexosaminidasa B y ß-hexosaminidasa S; y en donde la chaperona farmacológica se selecciona de: N-butil-desoxigalactonojirimicina (NB-DGJ) N-acetil-glucosamina-tiazolina (NGT) 2-acetamido-1,2-didesoxinojirimicina (AdDNJ) 2-acetamido-2-desoxinojirimicina (ADNJ) 6-acetamido-6-desoxicastanospermina Pirimetamina 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (LABNAc) N-bencil 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol...

  2. 2.-

    Una chaperona farmacológica específica para α-Gal A para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Fabry en un paciente que expresa una forma mutante de α-Gal A y que se ha determinado que responde al tratamiento con una chaperona farmacológica específica, donde se determina que el paciente responde al tratamiento con la chaperona farmacológica específica para α-Gal A mediante un método que comprende a. sembrar unas primeras y segundas células huésped en un recipiente de ensayo; b. poner en contacto las primeras células huésped con la chaperona farmacológica específica para α-Gal A; y c. comparar...

  3. 3.-

    Un método para la purificación de una D-1-desoxigalactonojirimicina bruta contaminada con compuestos que contienen metal alcalino o alcalinotérreo, que comprende: (a) mezclar D-1-desoxigalactonojirimicina con una solución que tiene al menos 35% de ácido clorhídrico o con cloruro de hidrógeno gaseoso hasta saturación; (b) separar la sal cloruro del compuesto que contiene metal alcalino o alcalinotérreo en el que la sal cloruro es un sólido; y (c) cristalizar la D-1-desoxigalactonojirimicina por adición de un disolvente miscible...

  4. 4.-

    Un agente terapéutico que es 5-(fluorometil)piperidin-3,4-diol o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo; o 5-(clorometil)piperidin-3,4-diol o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo; o cualquier combinación de dos o más de los mismos, para uso en la prevención y/o tratamiento de un trastorno degenerativo del sistema nervioso central en un paciente con riesgo de desarrollar o diagnosticado con el mismo.

  5. 5.-

    Un método para preparar isofagomina o sus sales con HCl, HBr, HClO4, H3PO4, H2SO4 o un ácido carboxílico, que comprende: i. proteger el grupo hidroxilo anomérico de la D- -arabinosa haciéndolo reaccionar con un alcohol seleccionado entre alcohol bencílico, un alcohol metoxibencílico, un alcohol clorobencílico, difenilmetanol, metanol, etanol, isopropanol y alcohol ciclohexilmetílico para formar un glucósido; ii. proteger los grupos 2- y 3-hidroxilo mediante una reacción de dicho glucósido con una 1,2-diona tal como 1,2- butanodiona, 2,3-butanodiona, 1,2-ciclohexanodiona, 1,2-difeniletanodiona o 9,10-fenantrenoquinona, o un dimetilacetal de los mismos, para formar un derivado de arabinosa triprotegido; iii....

  6. 7.-

    Desoxigalactonojirimicina para uso en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, caracterizado por que la 1- desoxigalactonojirimicina se administra a un paciente con la enfermedad de Fabry en una cantidad de 150 mg una vez cada dos días.