CIP-2021 : C12N 15/11 : Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).

CIP-2021CC12C12NC12N 15/00C12N 15/11[2] › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/11 · · Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Proteínas del factor VIII que tienen secuencias ancestrales, vectores de expresión, y usos relacionados con ellos.

(15/07/2020). Solicitante/s: EMORY UNIVERSITY. Inventor/es: GAUCHER,ERIC, SPENCER,H. TRENT, DOERING,CHRISTOPHER B, ZAKAS,PHILIP M.

Una proteína FVIII recombinante o quimérica que comprende una o más mutaciones ancestrales y una eliminación del dominio B, y en donde la secuencia de la proteína no se produce de forma natural; y en donde la proteína tiene: un dominio A1 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 22, 4, o 13; un dominio A2 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 23, 5, o 14; un dominio de ap que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 25, 7, o 16; un dominio A3 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 26, 8, o 17; un dominio C1 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 27, 9, o 18; y un dominio C2 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 28, 10, o 19.

PDF original: ES-2819123_T3.pdf

Método para romper un ácido nucleico y añadir un adaptador por medio de transposasa y reactivo.

(01/07/2020) Un metodo para romper un acido nucleico y anadir un adaptador por medio de una transposasa, que comprende las siguientes etapas: interrumpir aleatoriamente un acido nucleico mediante el uso de un complejo de insercion de transposasa, en donde el complejo de insercion de transposasa comprende una transposasa y un primer adaptador que comprende una secuencia de identificacion de transposasa, y ambos extremos del acido nucleico interrumpido se ligan por separado al primer adaptador para formar una brecha en cada extremo, en donde el primer adaptador es un adaptador bicatenario; eliminar la transposasa en el sistema por medio de purificacion, o disociacion de la transposasa de una secuencia objetivo por desnaturalizacion o digestion de la transposasa por medio de tratamiento con reactivo quimico; …

Vacuna subunitaria contra Mycoplasma spp.

(01/07/2020). Solicitante/s: Agricultural Technology Research Institute. Inventor/es: LIN,JIUNN-HORNG, WANG,JYH-PERNG, CHEN,ZENG-WENG, FANG,CHIEN-YU, HSIEH,MING-WEI, YANG,PING-CHENG, LIU,HSUEH-TAO.

Una composición para prevenir una infección por Mycoplasma spp., que comprende: un principio activo, que comprende una proteína de PdhA; y un adyuvante farmacéuticamente aceptable; en donde dicho PdhA comprende la secuencia de SEQ ID NO: 08.

PDF original: ES-2812552_T3.pdf

Composiciones para modular la expresión de SOD-1.

(24/06/2020). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E, COLE,TRACY, KORDASIEWICZ,HOLLY, FREIER, SUSAN, M., CONDON,THOMAS,P, WANCEWICZ,Edward, LOCKHART,TRISHA, VICKERS, TIMOTHY, SINGH,PRIYAM.

Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula: mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO:725) donde, A = una adenina, mC = una 5-metilcitosina, G = una guanina, T = una timina, e = un azúcar modificado con 2'-O-metoxietilrribosa, d = un azúcar 2'-desoxirribosa, s = un enlace internucleosídico fosforotioato y o = un enlace internucleosídico fosfodiéster; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2818236_T3.pdf

Oligonucleótidos para tratar una enfermedad ocular.

(13/05/2020). Solicitante/s: ProQR Therapeutics II B.V. Inventor/es: VAN DIEPEN,HESTER CATHARINA, CHAN,HEE LAM, TURUNEN,JANNE JUHA.

Un oligonucleótido antisentido (OAS) que es capaz de inducir omisión del pseudoexón 40 (PE40) de pre-ARNm de USH2A humano, donde dicho OAS comprende una secuencia que es complementaria a al menos 18, 19, 20, 21, 22, 23 o 24 nucleótidos consecutivos de las SEQ ID NO: 45, 46 o 47.

PDF original: ES-2801823_T3.pdf

Composiciones promotoras.

(06/05/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: MAS MONTEYS,ALEJANDRO, DAVIDSON,BEVERLY L, RODRIGUEZ,EDGARDO.

Una secuencia promotora aislada que comprende un ácido nucleico de entre 500 y 1700 nucleótidos de longitud que tiene por lo menos un 98% de identidad con la SEQ ID N°: 1, la SEQ ID N°: 2 o la SEQ ID N°: 7.

PDF original: ES-2809479_T3.pdf

Transfección mediada por células apoptóticas de células de mamífero con ARN de interferencia.

(22/04/2020). Solicitante/s: LOMA LINDA UNIVERSITY. Inventor/es: ESCHER, ALAN P., LI, FENGCHUN.

Una célula de mamífero apoptótica o preapoptótica para su uso en la prevención del rechazo de trasplantes, en la que la célula de mamífero apoptótica o preapoptótica se cultiva in vitro y comprende un vector de expresión capaz de expresar un antígeno donador, una molécula de ARNi que regula la inmunidad, y una proteína proapoptótica.

PDF original: ES-2807852_T3.pdf

Ácidos ribonucleicos con nucleótidos modificados con 4-tio y procedimientos relacionados.

(15/04/2020). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL.

Una molécula de ARNm que tiene una región codificante y opcionalmente, una o más regiones no codificantes, en donde al menos el 25% de los residuos de nucleótidos del ARNm incorporan un anillo de furanosa 4'-tio-sustituido.

PDF original: ES-2797974_T3.pdf

Ingeniería del genoma multiplex mediante CRISPR.

(08/04/2020). Solicitante/s: The Regents of the University of Colorado, a body corporate. Inventor/es: GILL,RYAN T, GARST,ANDREW.

Un casete sintetizado que comprende: (i) al menos un casete de edición que comprende (a) una región homóloga a una región objetivo de un ácido nucleico en una célula, (b) una mutación de al menos un nucleótido con relación a dicha región objetivo, y (c) un motivo adyacente protoespaciador mutado (PAM) que no se reconoce por un sistema CRISPR; y (ii) un ácido nucleico que codifica un ARN guía (ARNg) que comprende (a) una región complementaria a una porción de la región objetivo, y (b) una región que recluta una endonucleasa.

PDF original: ES-2802984_T3.pdf

ARN sintético para su uso en el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica.

(18/03/2020). Solicitante/s: Factor Bioscience Inc. Inventor/es: ANGEL,MATTHEW, ROHDE,CHRISTOPHER.

Un ARN sintético para su uso en el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica, donde el ARN sintético codifica una proteína de edición génica que se dirige a un gen COL7, donde el ARN sintético es adecuado para la administración in vivo a los queratinocitos de un sujeto, donde la proteína de edición génica edita el gen COL7, y donde la proteína de edición génica comprende un dominio de unión al ADN y un dominio de nucleasa, provocando la proteína de edición génica una ruptura de cadena simple o de cadena doble en el gen COL7 de los queratinocitos del paciente.

PDF original: ES-2787198_T3.pdf

Descubrimiento de antígenos objetivo, cribados fenotípicos y uso de los mismos para la identificación de epítopos objetivo específicos de células objetivo.

(18/03/2020) Un método para identificar un polipéptido de unión que se une específicamente a un antígeno de superficie celular, en el que el polipéptido de unión comprende un dominio VH o VL de anticuerpo, comprendiendo el método: (a) poner en contacto una biblioteca de expresión de ácido nucleico libre de células variegado de polipéptidos de unión con un antígeno de la superficie celular exhibido en la superficie exterior de un primer tipo celular, en el que la biblioteca de expresión de ácido nucleico variegado es una biblioteca de expresión de ADN, en el que cada miembro de la biblioteca de expresión de ADN comprende un polipéptido de unión unido a través de un enlazador de ADN intermedio a una secuencia de codificación de ADN que codifica el polipéptido de unión, y en el que el enlazador de ADN comprende…

Silenciamiento de ARNip mediado por E. coli de la gripe aviar en pollos.

(11/03/2020). Solicitante/s: COLORADO STATE UNIVERSITY RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: LINKE,LYNDSEY M, SALMAN,MO D, WILUSZ,JEFFREY.

Bacteria E. coli no patógena que comprende un vector procariótico, donde dicho vector comprende una molécula de ADN que codifica uno o más ARNip y un promotor para controlar la transcripción del ARNip, donde los ARNip interfieren con una o más moléculas de ARN viral de gripe aviar y donde la bacteria está diseñada para expresar al menos un factor de invasión.

PDF original: ES-2796930_T3.pdf

Moduladores del receptor de la hormona del crecimiento.

(26/02/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BHANOT,Sanjay, BUI,HUYNH-HOA.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 18 a 30 nucleósidos enlazados de longitud, en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases que comprende una porción de por lo menos 18 nucleobases contiguas 100% complementarias con una porción de igual longitud de las nucleobases 153921-153940 de un ácido nucleico del receptor de la hormona de crecimiento que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 2, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es por lo menos un 90% complementaria a la SEQ ID NO: 2, en donde el compuesto reduce la cantidad o actividad del ácido nucleico del receptor de la hormona de crecimiento.

PDF original: ES-2787600_T3.pdf

VACUNA CONTRA EL SÍNDROME CARDIOPULMONAR CAUSADO POR HANTAVIRUS.

(20/02/2020). Solicitante/s: CENTRO DE BIOTECNOLOGÍA Y BIOMEDICINA SPA. Inventor/es: TOLEDO ALONSO,Jorge,Roberto, SÁNCHEZ RAMOS,Oliberto, STARCK MÉNDEZ,María Francisca.

La presente invención se refiere a una vacuna contra el Síndrome Cardiopulmonar causado por Hantavirus (SCPH) que comprende polipéptidos recombinantes que permiten generar inmunidad contra los hantavirus que producen SCPH. Dichos polipéptidos recombinantes contienen un fragmento antigénico particular de la secuencia Gn y Gc del Andes virus. La presente invención también se refiere a las secuencias aminoacídicas de los polipéptidos recombinantes y a las secuencias nucleotídicas que los codifican.

Polinucleótidos para la interferencia de ARN multivalente, composiciones y métodos de uso de los mismos.

(12/02/2020) Un complejo de ARNip multivalente que consiste en: (a) un primer polinucleótido que es total o parcialmente complementario a una primera secuencia diana, en donde el primer polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud y en donde el primer polinucleótido es capaz de dirigirse a y reducir la expresión de la primera secuencia diana; (b) un segundo polinucleótido que es total o parcialmente complementario a una segunda secuencia diana, en donde el segundo polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud y en donde el segundo polinucleótido es capaz de dirigirse a y reducir la expresión de la segunda secuencia diana; y (c) un tercer polinucleótido que es o (i) total o parcialmente complementario y capaz de…

Ácidos nucleicos y procedimientos para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.

(04/02/2020). Solicitante/s: Synthena AG. Inventor/es: GARCIA,LUIS, AVRIL,AURÉLIE.

Una molécula de ácido nucleico de 10 a 50 nucleótidos de longitud, complementario de una secuencia de nucleótidos del preARMm de la alfa-glucosidasa ácida, pudiendo corregir dicho ácido nucleico el ayuste del exón 2 del preARMm de la alfa-glucosidasa alfa, en el que dicha molécula de ácido nucleico comprende, o preferentemente consiste en, una secuencia de nucleótidos complementaria de una secuencia comprendida en la región definida por las posiciones [+3;+45] del exón 2 del gen de la alfa-glucosidasa alfa.

PDF original: ES-2739850_T3.pdf

Inducción de la omisión de exón en células eucarióticas.

(08/01/2020). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

El uso de un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 2, 8, 29, 43, 44, 45, 46, 50, 51, 52 ó 53 en un pre-mARN de distrofina, en el que dicho oligonucleótido antisentido es capaz de inhibir expresamente una señal de inclusión de exón en dicho exón y contiene entre 14-40 nucleótidos, para la preparación de un medicamento para dirigir el empalme de dicho pre-mARN de distrofina en una célula capaz de realizar una operación de empalme.

PDF original: ES-2315788_T5.pdf

PDF original: ES-2315788_T3.pdf

Análogos de oligonucleótidos que incorporan 5-aza-citosina en los mismos.

(08/01/2020) Un análogo de oligonucleótido aislado o sintético, o una sal o éster del mismo, de fórmula general 5'-DpG-3' o 5'-GpD-3', en los que D es decitabina; p es un enlazador fosfo; y G es desoxiguanosina, para su uso en tratamiento de uno o más de los siguientes: un tumor benigno seleccionado entre hemangiomas, adenoma hepatocelular, hemangioma cavernoso, hiperplasia nodular focal, neuromas acústicos, neurofibroma, adenoma del conducto biliar, cistanoma del conducto biliar, fibroma, lipomas, leiomiomas, mesoteliomas, teratomas, mixomas, hiperplasia regenerativa nodular, tracomas y granulomas piogénicos; proliferación celular anormal debida a lesiones a tejidos corporales durante la cirugía, preferentemente cirugía articular, cirugía…

Un método para identificar o producir un aptámero.

(25/12/2019) Un método para identificar o para producir un aptámero en un proceso de selección in vitro, que comprende las etapas de: (a) preparar una mezcla candidata de ácidos nucleicos, en donde la mezcla comprende al menos un nucleótido, que se modifica para comprender una funcionalización introducida por química de clic, en donde el nucleótido modificado comprende una nucleobase modificada con alquino, que se modifica adicionalmente a través de una cicloadición 1,3 dipolar de una azida, para producir una nucleobase modificada con azida-alquino, en donde la nucleobase que se ha modificado para contener el grupo azida-alquino era un nucleótido etinil-dU, dA, dC o dG; …

Modulación de enfermedades relacionadas con el sistema renina-angiotensina (RAS) mediante angiotensinógenos.

(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, MULLICK,ADAM.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido antisentido modificado está dirigido a un ácido nucleico de angiotensinógeno (AGT), para su uso en el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad, trastorno y/o afección relacionada con la vía RAS, en donde la enfermedad, trastorno o afección relacionada con la vía RAS es hipertensión resistente.

PDF original: ES-2773489_T3.pdf

Reemplazo de nucleótidos por bibliotecas doblemente etiquetadas y direccionales.

(27/11/2019). Solicitante/s: ILLUMINA, INC. Inventor/es: GORYSHIN,IGOR, BAAS,BRADLEY, VAIDYANATHAN,RAMESH, MAFFITT,MARK.

Un producto de ácido nucleico al menos parcialmente bicatenario de una reacción de etiquetado que comprende: (a) un fragmento de un ácido nucleico objetivo bicatenario; (b) una o dos copias de una secuencia final de transposasa que es: MRWTGTGHWKAVGARACAV (SEQ ID NO: 1) o NSHBGHSHDDRNGAKACAN (SEQ ID NO: 2), pero excluyendo AGATGTGTATAAGAGACAG (SEQ ID NO: 3), como cadenas transferidas, en las que cada secuencia final de transposasa está unida covalentemente a un extremo 5' del fragmento del ácido nucleico objetivo bicatenario; (c) una primera secuencia de etiqueta en el extremo 5' de al menos una de las secuencias finales del transposón unidas covalentemente; y (d) un oligonucleótido hibridado con al menos una de las secuencias finales transferidas y que comprende una segunda secuencia de etiqueta ligada en el extremo 3' del oligonucleótido, en el que la segunda secuencia de etiqueta no es complementaria a la primera secuencia de etiqueta.

PDF original: ES-2762866_T3.pdf

Métodos y materiales para evaluar la pérdida de heterocigosidad.

(13/11/2019) Un método para predecir una respuesta de un paciente con cáncer a un régimen de tratamiento contra el cáncer que comprende un agente que daña el ADN, una antraciclina, un inhibidor de topoisomerasa I, radiación, y/o un inhibidor PARP, dicho método comprende: determinar, en una célula de cáncer, el número total de regiones de LOH en al menos un par de cromosomas humanos de dicha célula de cáncer que son más largas que la primera longitud pero más cortas que la longitud del cromosoma completo que contiene la región de LOH, en la que dicho al menos un par de cromosomas humanos no es un par de cromosomas sexuales…

Procedimientos y composiciones para prolongar la vida útil de productos vegetales.

(06/11/2019). Solicitante/s: SEMINIS VEGETABLE SEEDS, INC.. Inventor/es: FROMAN,BYRON, FEIKERT,MICHELE, GARVEY,GRAEME S, KELLY,LEO, WAYCOTT,BILL.

Una composición para aplicación tópica a una planta o parte de la misma, que comprende una cantidad de un compuesto inhibidor de la Polifenol Oxidasa 11 (PPO11) eficaz para suprimir la expresión de un gen de la PPO11, que codifica el polipéptido codificado por la SEQ ID NÚM.: 9, en la que la expresión del gen de la PPO11 en ausencia del compuesto inhibidor se correlaciona positivamente con el pardeamiento de la planta o parte de la misma, en la que el compuesto inhibidor de la PPO11 comprende un polinucleótido antisentido o ARNds que suprime dicha expresión de un gen de la PPO11 y comprende al menos 130 nucleótidos contiguos de un polinucleótido seleccionado de las SEQ ID NÚM.: 1-4 y 9, o un complemento de los mismos.

PDF original: ES-2763413_T3.pdf

Micropéptidos y su utilización para la modulación de la expresión de genes.

(04/11/2019) Un procedimiento de detección e identificación de un micropéptido (miPEP) codificado por una secuencia de nucleótidos contenida en la secuencia de la transcripción primaria de un microARN, que comprende: - a) una etapa de detección de una fase de lectura abierta de 12 a 303 nucleótidos contenida en la secuencia de la transcripción primaria de dicho microARN, después - b) una etapa de comparación entre: • la acumulación de dicho microARN en una célula eucariota determinada que expresa dicho microARN, en presencia de un péptido codificado por una secuencia de nucleótidos idéntica o degenerada con respecto a…

Composiciones de salto de exón para el tratamiento de la distrofia muscular.

(23/10/2019). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH, SCHNELL,FRED JOSEPH.

Un oligonucleótido antisentido seleccionado del grupo que consiste en: (i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende la secuencia de bases GAT CTG TCA AAT CGC CTG CAG G (SEQ ID NO: 5); y (ii) un oligonucleótido antisentido de 24 bases que comprende la secuencia de bases CAG ATC TGT CAA ATC GCC TGC AGG (SEQ ID NO: 1); en el que los restos de azúcar de la cadena principal del oligonucleótido se reemplazan con morfolinos o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2762881_T3.pdf

Oligómeros polinucleotídicos de citosina modificados y métodos.

(23/10/2019). Solicitante/s: CEPHEID. Inventor/es: GALL,ALEXANDER,A, LOKHOV,SERGEY,G, VIAZOVKINA,EKATERINA V, LUND,KEVIN PATRICK, PODYMINOGIN,MIKHAIL A.

Un oligómero polinucleotídico que comprende al menos una base modificada, en el que la al menos una base modificada se representa mediante la fórmula: **(Ver fórmula)** en la que Z es CH2 u O.

PDF original: ES-2764226_T3.pdf

Moléculas de ácido ribonucleico pequeño de interferencia mejoradas.

(14/10/2019). Solicitante/s: Varghese, Oommen. Inventor/es: VARGHESE,OOMMEN, OOMMEN,OOMMEN.

Una molécula de ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) de doble cadena que comprende una cadena de ARN codificante y una cadena de ARN no codificante, donde dicha cadena codificante tiene un saliente 3' de cuatro a ocho nucleótidos, de los cuales al menos un nucleótido es un no-ribonucleótido, donde dicha cadena no codificante tiene un saliente 3' que es más corto que dicho saliente 3' de dicha cadena codificante y donde una porción de doble cadena de dicha molécula de ARNip de doble cadena tiene una longitud de al menos 19 pares de base.

PDF original: ES-2727078_T3.pdf

Terapia combinada para la distrofia muscular de Duchenne.

(02/10/2019). Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Inventor/es: VOIT,THOMAS, MCCLOREY,Graham, LORAIN,STÉPHANIE, WOOD,MATTHEW.

Un oligonucleótido antisentido aislado (AON) capaz de inducir un salto de exones en un pre-mRNA de distrofina, para uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en combinación con un vector viral que codifica un producto terapéutico de la distrofia muscular de Duchenne, en donde dicho tratamiento comprende administrar dicho oligonucleótido antes de administrar dicho vector viral.

PDF original: ES-2764460_T3.pdf

Modulación de la expresión de TMPRSS6.

(02/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: GUO,SHULING.

Un compuesto antisentido que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado que consiste en 12-30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases que es al menos 95% complementaria a un ácido nucleico TMPRSS6, y en donde el compuesto reduce la expresión de TMPRSS6, para uso en el tratamiento de la talasemia en un sujeto.

PDF original: ES-2761343_T3.pdf

Método para la identificación de ácidos nucleicos que regulan la metastatización.

(25/09/2019) Un método para la identificación de un gen o ARN no codificante que regula la colonización por cáncer metastásico de un tejido corporal, que comprende, a) introducir una o más moléculas de ARNhc, ARNi, microARN o ARN no codificante en una población de células cancerosas iniciales para generar una población de células cancerosas modificadas por ingeniería, en donde la población de células cancerosas iniciales se obtiene realizando tandas en serie de trasplante, aislamiento y trasplante repetido de una población de células cancerosas marcadas o no marcadas en un tejido vivo no humano; b) trasplantar dicha población de células cancerosas modificadas por ingeniería…

Tratamiento de enfermedades relacionadas con la Sirtuina 1 (SIRT1) por inhibición del transcrito antisentido natural de la Sirtuina 1.

(11/09/2019). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS, DE LEON,BELINDA.

Un oligonucleótido antisentido que se une a un transcrito antisentido natural de Sirtuina 1 (SIRT1) para su uso como compuesto terapéutico, donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se establece en una cualquiera de las SEQ ID NO: 2-5, y donde dicho oligonucleótido antisentido aumenta la expresión de Sirtuina 1 humana (SIRT1) correspondiente a la SEQ ID NO: 1.

PDF original: ES-2760912_T3.pdf

Ácido ribonucleico bicatenario con elevada eficacia en un organismo.

(11/09/2019) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una cadena de ARN antisentido y una cadena de ARN sentido, en donde dicha cadena de ARN antisentido tiene una secuencia de nucleótidos de menos de 30 nucleótidos de longitud y es sustancialmente complementaria a un ARN diana, en donde (a) una de dichas cadenas de ARN comprende a 1 a 2 nucleótidos protuberantes, (b) dicho ARNbc tiene un extremo romo, (c) dicho ARNbc comprende al menos un nucleótido químicamente modificado, en donde dicho al menos un nucleótido químicamente modificado es un nucleótido de 2'-O-metilo, (d) el nucleótido sin emparejar adyacente al par de bases del nucleótido terminal comprende una base de purina, (e) dicho ARNbc está conjugado con un ligando, en donde dicho ligando se selecciona de (i) agrupaciones de hidratos de…

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